VERORDNUNG Wirkstoff/ Präparat In Kraft getreten ERGEBNIS Weitere Informationen Therapiegebiet: Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe Fostamatinib Tavlesse ® 17.12.2020 Tavlesse ® wird angewendet zur Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten, die gegenüber anderen Behandlungsarten therapieresistent sind. G-BA KVWL-Internet (Chronische Immunthrombozytopenie) Bestimmung der zVT: Eltrombopag oder Romiplostim Entsprechend den Angaben im Europäischen öffentlichen Bewertungsbericht zu Fostamatinib der Europäischen Zulassungsbehörde (EMA) und gemäß der Studienpopulation der Zulassungsstudien geht der G-BA davon aus, dass im Anwendungsgebiet von Fostamatinib grundsätzlich Patienten mit einer primären chronischen ITP die Zielpopulation darstellen. Es wurden die doppelblinden, randomisierten, kontrollierten Zulassungsstudien 047 und 048 vorgelegt, in denen die Behandlung von Fostamatinib im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit überwiegend chronischer Immunthrombozytopenie, die zuvor mindestens eine Vorbehandlung erhalten hatten, untersucht wurde. Da in den vorgelegten Placebo-kontrollierten Studien kein Vergleich von Fostamatinib gegenüber der bestimmten zVT durchgeführt wurde, sind diese Studien für die frühe Nutzenbewertung nicht geeignet. Zusammenfassend lassen sich auf Basis der vorgelegten Studien keine Aussagen zum Zusatznutzen von Fostamatinib gegenüber der zVT treffen. Aufgrund der fehlenden Umsetzung der zVT ist eine Bewertung des Zusatznutzens nicht möglich. Ein Zusatznutzen ist nicht belegt. Therapiegebiet: Stoffwechselkrankheiten Ivacaftor Kalydeco ® (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monaten < 18 Jahre (R117H)) 17.12.2020 Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor. Kalydeco ® wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten. Neues Anwendungsgebiet: Kalydeco ® wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab 6 Monaten bis < 18 Jahre mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine R117H-CFTR-Mutation aufweisen. Folgende Patientenpopulationen innerhalb des Anwendungsgebietes mit entsprechender zVT werden bestimmt: G-BA KVWL-Internet a) Patienten ab 6 Monaten bis < 6 Jahren: zVT: Best Supportive Care b) Patienten ab 6 Jahren bis < 18 Jahren zVT: Best Supportive Care 08 | 01.2021
VERORDNUNG Wirkstoff/ Präparat In Kraft getreten ERGEBNIS Weitere Informationen Als Best Supportive Care (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität (insbesondere Antibiotika bei pulmonalen Infektionen, Mukolytika, Pankreasenzyme bei Pankreasinsuffizienz, Physiotherapie (i.S. der Heilmittel-RL), unter Ausschöpfung aller möglicher diätetischer Maßnahmen) gewährleistet. Der pharmazeutische Unternehmer (pU) legte keine vergleichenden Studien vor und übertrug die Ergebnisse der Ivacaftor-Behandlung bei Erwachsenen mit R117H-Mutation auf Patienten ab 6 Monaten. Ergänzend stellte er Ergebnisse der Beobachtungsstudie VX15-770-122 dar. Obgleich die Daten aufgrund fehlenden Vergleichs BSC und der deskriptiven Auswertung nicht für die Bewertung des Zusatznutzens gegenüber zVT geeignet waren, liefern sie stützende Daten für eine Übertragung des Zusatznutzens. In der Gesamtschau kommt der G-BA zu dem Schluss, dass die Übertragbarkeit des Zusatznutzens zu Ivacaftor von Patienten ab 18 Jahren auf Kinder von 6 Monaten bis < 6 Jahren mit zystischer Fibrose mit einer R117H-Mutation im CFTR-Gen, insbesondere vor dem Hintergrund des vergleichbaren Erkrankungsbildes, des progredienten Verlaufs und den Einschränkungen bei der Durchführung von klinischen Studien in dieser Altersgruppe unter der Berücksichtigung der Daten zur Sicherheit von Kindern mit Gating-Mutationen angenommen wird. Der Zusatznutzen ist aber nicht quantifizierbar, da die wissenschaftliche Datenlage dies zum derzeitigen Zeitpunkt nicht zulässt. Tezacaftor (TEZ) /Ivacaftor (IVA) Symkevi ® (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbe handlung mit Ivacaftor (IVA) bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del)) 17.12.2020 Symkevi ® wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A-G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G-A, 3272-26A-G und 3849+10kbC-T. Die zVT wird bestimmt: Best-Supportive-Care (BSC – Definition: s. oben) Für die Nutzenbewertung von TEZ/IVA + IVA bei Patienten ab 12 Jahren wurde die 8-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Cross-Over-Phase-III Studie 108 vorgelegt. Diese 8-wöchige Studie (mit anschließendem Cross-Over) ist zu kurz für die Nutzenbewertung. Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pU keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA gegenüber der zVT geeignet gewesen wäre. In der Gesamtschau ist für Patienten ab 12 Jahren für die Behandlung mit TEZ/IVA + IVA ein Zusatznutzen daher nicht belegt. G-BA KVWL-Internet 12.2020 | 09
